Wat zijn de resultaten tot nu toe?
De resultaten, die sinds november 2017 openbaar zijn, zijn afkomstig van een kleine groep kinderen met type 1 SMA, waarvan de meeste jonger zijn dan 6 maanden. De behandelde kinderen bleven na de behandeling leven (tegen de verwachting in) en leerden bijna altijd zitten. Dit betekent dat de behandeling de kinderen ook een deel van hun motorische ontwikkeling terug kan geven. Er is weinig publiek wetenschappelijk bewijs, zeker voor kinderen ouder dan 6 maanden tot de leeftijd van 2 jaar, van de effectiviteit van het medicijn en de risico’s op korte en lange termijn.
Het medicijn is in Europa lange tijd niet goedgekeurd, maar dat is sinds mei veranderd.
Bron: Spierziekten.nl
De Stichting Jayme onderzoekt nu waar Jayme behandeld kan worden. “We zoeken zowel in Nederland als in andere Europese landen en hopen dat er binnenkort een dokter is die Jayme kan en wil behandelen. Als laatste redmiddel hebben we de mogelijkheid om naar de Verenigde Staten te gaan, maar dat is op dit moment organisatorisch gezien moeilijk”.
De stichting zegt dat zij de strijd tegen type 1 SMA zal voortzetten. “De stichting zal zich blijven inspannen om kinderen en gezinnen te helpen die door deze slopende ziekte worden getroffen.
